CRISPR 治疗 3 年后，75 名患者中有 73 名治愈了血液病——FDA 批准临近

出处：Good News Network

翻译：Dennis Li

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使用 CRISPR 在人体中进行的首次严格临床试验继续令人惊叹，在手术后三年的随访结果表明，除两名患者外，所有患者都基本上治愈了两种血液疾病。

治疗包括采集患者的干细胞样本，并使用 CRISPR Cas-9 基因编辑来提高胎儿血红蛋白的水平，然后再将它们重新引入患者体内。

最初的结果非常有希望，前两名患者基本治愈。正如 GNN 报道的那样，为期 18 个月的随访更加令人兴奋，有 12 名接受镰状细胞病 (SCD) 和输血依赖性地中海贫血 (TDT) 治疗的患者都没有出现任何症状或严重副作用的迹象。

SCD 可引起各种健康问题，包括剧烈疼痛发作，称为血管闭塞性危象，以及器官损伤和中风，而 TDT 患者从儿童早期开始就依赖输血。

这两种疾病唯一可用的治疗方法是从密切相关的供体进行骨髓移植，由于难以找到匹配的供体、成本和并发症风险，绝大多数患者无法选择这种方法。

这些在欧洲血液学协会大会上发表的新发现指出，在 75 名患者中，只有两名患者各自的疾病仍未治愈，在这种情况下是 TDT。然而，他们的输血需求都急剧下降，估计比以前的需求减少了 75% 和 89%。

New Atlas 报告称，美国食品和药物管理局 (FDA) 已给予这种治疗“exa-cel”，这是一种快速通道名称。

该研究结果尚未经过同行评审，但开发公司 Vertex 希望在今年年底前向 FDA 提交 exa-cel 以获得市场批准。

这将是自该技术开发以来第一个登陆美国市场的 CRISPR 治疗。

消息来源：https://www.goodnewsnetwork.org/near-perfect-results-three-years-on-puts-crispr-blood-disease-treatment-on-the-verge-of-approval/