麻省理工学院的衍生公司 Frequency Therapeutics 拥有一种新的候选药物，可以刺激内耳毛细胞的生长。

作者： ach Winn | MIT News

出处：Good News Network

翻译：Sugablade

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我们大多数人都认识受听力损失影响的人，但我们可能并不完全了解听力损失可能带来的困难。听力损失会导致孤立、抑郁和耳鸣，称为耳鸣。它也与痴呆症密切相关。

生物技术公司 Frequency Therapeutics 正在寻求逆转听力损失——不是使用助听器或植入物，而是使用一种新型再生疗法，该疗法使用小分子对祖细胞（内耳干细胞的后代）进行编程，以产生微小的致命毛细胞我们听到声音的地方。

当暴露于嘈杂的噪音或药物（包括一些化疗和抗生素）时，毛细胞会死亡。 Frequency 的候选药物旨在注入耳朵以在耳蜗内再生这些细胞。在临床试验中，该公司通过语音感知测试测量了人们的听力——理解语音和识别单词的能力。

“语音感知是改善听力的第一目标，也是我们从患者那里听到的第一需求，”Frequency 联合创始人兼首席科学官 Chris Loose 博士说。

在 Frequency 的第一项临床研究中，该公司发现一些参与者在单次注射后在言语感知方面经历了统计学上的显着改善，其中一些反应持续了近两年。

迄今为止，该公司已将这种药物用于 200 多名患者，并在三项独立的临床研究中看到了具有临床意义的言语感知改善。

现在，Frequency 正在招募 124 人的试验，初步结果将于明年初公布。

他们相信，他们正在为解决影响美国 4000 万人和全球数亿人的问题做出重要贡献。

“听力是一种非常重要的感觉；它将人们与他们的社区联系起来，培养一种认同感，”哈佛-麻省理工学院健康科学与技术附属教员杰夫卡普说，他也是布莱根妇女医院的麻醉学教授。 “我认为恢复听力的潜力将对社会产生巨大影响。”

从实验室到患者

2005 年，在麻省理工学院，Lucchino 是一名 MBA 学生，而 Loose 是一名化学工程博士生，当时 MIT 教授罗伯特·兰格介绍了这两位有抱负的企业家，他们开始在医疗设备公司工作，后来他们成为了 Semprus BioSciences以 8000 万美元的价格售出。

在为 Lucchino 和 Loose 做了 8 年媒人后，Langer 开始与 Karp 一起研究人体肠道内壁，该内脏几乎每天都在自我再生。

麻省理工学院博士后尹晓磊现在是频率的科学顾问，研究人员发现控制肠道干细胞的相同分子也被称为祖细胞的干细胞的近亲使用。像干细胞一样，祖细胞可以成为体内更特化的细胞。

当人类在子宫内时，祖细胞驻留在内耳并产生毛细胞，但它们在出生前处于休眠状态，并且再也不会变成更特化的细胞，例如耳蜗的毛细胞。人类出生时每个耳蜗中约有 15,000 个毛细胞。这样的细胞会随着时间的推移而死亡，并且永远不会再生。

2012 年，一个研究小组能够在实验室中使用小分子将祖细胞转化为数千个毛细胞。卡普说，以前没有人产生过如此大量的毛细胞。他仍然记得在拜访家人时看到了结果，包括他戴着助听器的父亲。

“我看着他们说，'我认为我们取得了突破，'”卡普说。 “这是我第一次也是唯一一次使用这个词。”

这一进步足以让 Langer 再次扮演媒人，并将 Loose 和 Lucchino 加入其中，开始 Frequency Therapeutics。

创始人相信他们的方法——将小分子注入内耳，将祖细胞转化为更特化的细胞——比基因疗法具有优势，基因疗法可能依赖于从患者身上提取细胞并在实验室中对其进行编程，然后将它们喂给正确的。区域。

“整个身体的组织都含有祖细胞，因此我们看到了广泛的应用，”Loose 说。 “我们相信这是再生医学的未来。”

推进再生医学

Frequency 的创始人很高兴看到他们的实验室工作在临床试验中成熟为有影响力的候选药物。

“这些人中的一些人（在审判中）已经 30 年听不见了，他们第一次说他们可以走进拥挤的餐厅，听听他们的孩子在说什么，”兰格说。 “这对他们来说很有意义。显然还有更多工作要做，但你正在帮助一小群人这一事实让我很震惊。”

卡普认为，Frequency 的工作将提高研究人员操纵祖细胞的能力，并最终带来新的治疗方法。

“如果在 10 年或 15 年内，由于在该领域投入的资源和正在完成的令人难以置信的科学，我们可以达到 [扭转听力损失] 类似于 Lasik 手术的地步，进出或一秒钟一个小时。，视力可以完全恢复，”卡普说。 “我认为我们会在听力损失方面看到同样的情况。”

“你总是希望你的工作产生影响，但这可能需要很长时间才能实现，”卡普说。 “与团队合作推动这一过程是一次令人难以置信的经历。试验中的一些人在听力和生活变化方面经历了显着改善。这可能会影响他们与家人和朋友的互动方式。互动。很高兴成为一名一部分。”

信息来源：https://www.goodnewsnetwork.org/mit-reverses-hearing-loss-stimulating-hair-growth-in-the-inner-ear/